Per i malati di Alzheimer, una nuova era di cure porta speranza e rischio

Jay Reinstein era nel corridoio dell'ospedale, litigando gentilmente con suo padre sul personaggio misantropico di Larry David in "Curb Your Enthusiasm".

“Non mi piace. È meschino", ha dichiarato Max, 88 anni. Un Jay esasperato rispose: "Papà, è una commedia!" La madre di Jay, Lois, 85 anni, ha alzato gli occhi al cielo quando i due uomini hanno raggiunto una tregua basata sul loro reciproco amore per Mel Brooks.

Le battute amichevoli mascheravano il motivo straziante della visita della famiglia al MedStar Georgetown University Hospital. Non era per i genitori ottantenni di Jay; suo padre lavora ancora come commercialista. È stato per Jay, 62 anni, colpito dal morbo di Alzheimer a esordio precoce, che lo ha allontanato da un lavoro che amava ferocemente e recentemente lo ha costretto a smettere di guidare. È qui per gli esami che dimostreranno quanto velocemente sta progredendo la malattia.

Da quando, cinque anni fa, gli è stato diagnosticato l'Alzheimer, Jay si è sentito disperato, a volte in preda al panico, riguardo al suo destino. Ma ora vede un barlume di speranza: un nuovo farmaco chiamato Leqembi. Non è una cura e non ripristina i ricordi distrutti dalla malattia neurodegenerativa mortale. Ma il farmaco rallenta leggermente la progressione della condizione, anche se solleva notevoli problemi di sicurezza e di costi che stanno generando intense controversie.

Il test a cui Reinstein si sta sottoponendo oggi potrebbe aiutarlo a ottenere il farmaco. "Voglio più tempo da trascorrere con i miei cinque nipoti", ha detto.

Leqembi, in uno studio clinico, ha rallentato il declino cognitivo del 27% in 18 mesi rispetto a un placebo. Ciò ha rappresentato un ritardo di cinque mesi nella progressione, liquidato come trascurabile da alcuni ma salutato come una pietra miliare da altri per una malattia che è stata in gran parte incurabile. Giovedì, la Food and Drug Administration ha concesso la piena approvazione a Leqembi – la prima volta che tale autorizzazione è stata concessa a una terapia che cambia il decorso della malattia. Altri farmaci per l'Alzheimer trattano i sintomi, e spesso non molto bene. L'azione della FDA significa che Medicare, il programma sanitario federale per gli americani più anziani, coprirà ampiamente il farmaco, secondo i funzionari di Medicare.

"Sono assolutamente entusiasta", ha detto Allan Levey, neurologo della Emory University School of Medicine di Atlanta. Leqembi e altri farmaci in fase di sviluppo per l'Alzheimer "danno speranza a me come specialista e ai miei pazienti".

Reisa Sperling, ricercatrice sull'Alzheimer presso il Brigham and Women's Hospital di Boston, ha affermato che Leqembi non è un fuoricampo ma "un solido doppio... qualcosa su cui costruire". Ha aggiunto: "Per me, sembra l'inizio di una nuova era".

Gli scettici notano, tuttavia, che l'efficacia del farmaco è limitata - forse troppo subdola per essere notata da un paziente - e che il farmaco può causare gonfiore ed emorragia cerebrale potenzialmente pericolosi. Il farmaco è costoso: $ 26.500 all’anno. E Medicare sta imponendo condizioni sulla copertura, una mossa che alimenta un’aspra battaglia tra funzionari governativi e gruppi di difesa.

La serie di questioni impegnative significa che la nuova era dell'Alzheimer sorgerà ponendo domande difficili per i pazienti, i medici e la società.

Leqembi, una terapia endovenosa della società farmaceutica Eisai a Tokyo e Biogen a Cambridge, Massachusetts, appartiene a una nuova classe di farmaci per l'Alzheimer: anticorpi monoclonali, o proteine ​​artificiali, che riducono drasticamente l'accumulo tossico di amiloide nel cervello, un segno distintivo della malattia. Un farmaco simile della Eli Lilly, chiamato donanemab, potrebbe essere approvato dalla FDA entro la fine di quest’anno o all’inizio del prossimo anno.

A causa di problemi logistici e di sicurezza, è probabile che la maggior parte delle prescrizioni di Leqembi vengano inizialmente gestite presso centri medici accademici esperti nel trattamento dei pazienti con Alzheimer. Sono meglio attrezzati per affrontare i complessi compiti di ricerca di pazienti idonei e di conduzione di test di follow-up. Ma anche questi centri si stanno affannando per stabilire procedure di sicurezza, trovare posti per le infusioni e assumere più specialisti, a fronte di una carenza di esperti di demenza.

Di conseguenza, è improbabile che molti centri medici inizino a utilizzare Leqembi prima di metà autunno o più tardi. Se la domanda dovesse aumentare, i pazienti potrebbero dover affrontare notevoli ritardi nell’ottenimento del farmaco.